امیدی تازه برای درمان کم خونی داسی شکل




ما در حال حاضر در عصر طلایی درمان بیماری های وراثتی تک ژنی هستیم.

با ابداع روش های نوینی همچون کریسپر، منتظر باشید هر روزی خبری از امیدهای تازه برای درمان یک بیماری تک ژنی بشنوید. حال باز خبری جدید  بیماری کم خونی سلول داسی شکل که حاصل تغییر یک اسید آمینه در هموگلوبین است:

محققان طی انجام پژوهش جدید از روش نوینی برای درمان بیماری کم خونی داسی شکل استفاده کرده‌اند.

بیماری کم خونی داسی شکل بیماری عمومی و در حال رشدی است که می‌تواند منجر به دردهای شدید و شرایط خطرناک برای مبتلایان به آن شود.

حال پزشکان نوعی مداوای جدید را برای این بیماران یافته‌اند که می‌تواند روزنه‌ای از امید را برای آنها باز کند.




کم‌خونی داسی شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب (Hbss) شناخته می‌شود. هموگلوبین طبیعی صاف و گرد است و به سلول اجازه عبور آسان از مویرگ‌های خونی را می‌دهد. سلول‌های هموگلوبین سلول داسی سفت و به شکل داس می‌باشند.

این مولکول‌های هموگلوبین تمایل دارند به شکل خوشه‌ای و در کنار یکدیگر قرار گیرند، بنابراین به راحتی از مویرگ‌های خونی عبور نمی‌کنند. این خوشه‌ها منجر به توقف جریان خون حمل‌کننده اکسیژن می‌گردند. برخلاف سلول‌ها با هموگلوبین طبیعی که بیش از ۱۲۰ روز زنده هستند، سلولهای داسی بعد از ۲۰-۱۰ روز از بین می‌روند. این روند طی یک دوره مزمن منجر به بروز کم خونی می‌گردد.

کم خونی داسی شکل حاصل یک جهش ژنی می‌باشد که طی آن یک نوکلئوتید با باز آلی تیمین جای خود را با یک نوکلئوتید دیگر با باز آلی آدنین عوض می‌کند.

هر سال حدود 300 کودک مبتلا به بیماری کم خونی داسی شکل به دنیا می‌آیند و احتمال سکته مغزی در این کودکان 300 برابر سایر هم سن و سالان آنها است.

بیماری کم خونی داسی شکل چیست؟

در یک انسان سالم گولبول‌های قرمز گرد و صاف هستند. کار آنها حمل اکسیژن در بدن است اما وقتی فرد به این بیماری مبتلا باشد، شکل بعضی از این سلولها فرق می‌کند.

این سلول‌ها سفت و چسبنده هستند بعضی وقتها چند تا از آنها به هم می چسبند.

همین امر سبب شده که جریان خون مختل شود و اکسیژن به دستگاه‌های داخلی و اعضای بدن نرسد.

یکی از نوجوانانی که به این بیماری مبتلا است تاکنون 5 بار دچار سکته مغزی شده است.

چه امیدی برای درمان این بیماران وجود دارد؟

پزشکان امیدوراند که درمان ژنتیکی راهی برای درمان این بیماری باشد.

اتفاقی که افتاده این است که در فرانسه یک کودک مبتلا به این بیماری با استفاده از این روش درمان شده است.

به این ترتیب که مغز استخوانی که از خود کودک گرفته شده در آزمایشگاه با مهندسی ژنتیک ترمیم شده است.

حالا امیدورایم که بتوان این روش را به بیماران دیگر نیز تعمیم داد.

منبع



نویسنده :P. Jabbarzadeh|بیماری های ژنتیکی و ژن درمانی | ارسال نظر: 0



دفعات نمایش: 553
| ارسال به یک دوست  نسخه مناسب برای چاپ


شما باید برای ارسال در سایت به سیستم وارد شوید یا اگر عضو نیستید ثبت نام کنید اینجا براي ثبت نام كليك كنيد

زمان بازسازي صفحه :0.3647 ثانيه, 0.0171 براي هر جستجو .